意味着中国科研人员建立了基于CRISPR在人成体造血干细胞上进行CCR5基因编辑的技术体系-家居新闻-台风新闻
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中心白血病-意味着中国科研人员建立了基于CRISPR在人成体造血干细胞上进行CCR5基因编辑的技术体系-台风新闻

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曹德旺谈美国工厂

本文来源:北京青年报

該研究論文的發表,意味着中國科研人員建立了基於CRISPR在人成體造血幹細胞上進行CCR5基因編輯的技術體系,實現了經基因編輯后的成體造血幹細胞在人體內長期穩定的造血系統重建,同時,在成體造血幹細胞上的基因編輯並不會對其他組織器官及生殖系統產生影響。該工作初步證明了基因編輯的成體造血幹細胞移植的可行性和在人體內的安全性,將會促進和推動基因編輯技術在臨床應用領域的發展。

發現「治愈」艾滋病重要新策略自20世紀80年代以來,艾滋病造成了重大的公共衛生問題和社會問題。1996年,艾滋病領域研究取得了里程碑式進展,HIV入侵T細胞的主要共受體CCR5被發現,北大教授鄧宏魁是主要發現者之一。隨後的研究發現,CCR5基因呈缺陷型(CCR5-Δ32)的人群不會被R5嗜性HIV病毒感染。

研究組致力突破臨床應用瓶頸2007年,一名同時患有白血病和艾滋病的「柏林病人」在接受具有CCR5-Δ32突變的造血幹細胞移植后,血清中的HIV病毒得到有效清除,實現了艾滋病的「功能性治愈」。因此,通過基因編輯敲除成體造血幹細胞上CCR5基因,再將編輯后的細胞移植到艾滋病患者體內有可能成為「功能性治愈」艾滋病的新策略。  如何在造血幹細胞中進行高效基因編輯,一直是該領域實現臨床應用的關鍵瓶頸。

2017年,鄧宏魁研究組建立了利用CRISPR/Cas9進行人造血幹細胞基因編輯的技術體系。經過基因編輯后的人造血幹細胞在動物模型中長期穩定地重建人的造血系統,其產生的外周血細胞具有抵禦HIV感染的能力,該研究成果發表在《Molecular Therapy》(美國基因與細胞治療協會旗下期刊)上。為了實現該技術在臨床上的應用,在此基礎上進行了一系列的優化。

9月11日,北京大學-清華大學生命科學聯合中心鄧宏魁研究組、首都醫科大學附屬北京佑安醫院吳昊研究組以及解放軍總醫院第五醫學中心陳虎課題組在《新英格蘭醫學雜誌》(The New England Journal of Medicine)發表了題為《利用CRISPR基因編輯的成體造血幹細胞在患有艾滋病合併急性淋巴細胞白血病患者中的長期重建》(CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia)的研究論文。這意味着中國科研人員首次完成基因編輯幹細胞治療艾滋病和白血病患者。

吴昊教授(左)与团队成员在实验中 供图/首都医科大学附属北京佑安医院

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